Хронічний лейкоз: жити довго і щасливо
Це онкогематологічне захворювання (лейкоз), яке характеризується посилених і нерегульованим зростанням переважно мілоідних клітин в кістковому мозку з їх накопиченням в крові. Практично у всіх пацієнтів з даними захворювання спостерігається генетичне порушення (транслокація 9-й і 22-ї хромосоми), відоме як "філадельфійська хромосома", що приводить до утворення клону злоякісних лейкоцитів.
Коли і ким був відкритий ХМЛ?Дана хромосомна патологія вперше була відкрита і описана в 1960году вченим з Філадельфії Пітером Ноуеллом.
Скільки в світі хворих на ХМЛ?У світі ХМЛ становить приблизно 20% випадків лейкозу у дорослих. Захворюваність - 1-2 випадки на 100 тисяч осіб на рік.
Читайте також: Мієлома: лікування можливе?Вартість лікування хворих на ХМЛ
Бюджет держави, відведений на лікування ХМЛ в рамках програми "7 нозологій" становить близько 5 мільярдів рублів на рік.
Це виділяє ХМЛ з безлічі інших онкогематологічних захворювань. Існуючі можливості ведення пацієнтів з ХМЛ дозволяють отримувати в Росії результати, порівнянні з закордонними, а іноді і перевершують їх.
В рамках федеральної програми "7нозологій" (перелік дорогих ліків, що закуповуються за рахунок бюджету) пацієнти забезпечуються дорогими ЛЗ. Тим не менш, за даними російського регістра хворих на ХМЛ, до 30% пацієнтів мають резистентність або непереносимість до даних препаратів. Для таких пацієнтів використовуються препарати другої лінії, які не входять в програму "7 нозологій". В даний час придбання препаратів другої лінії знаходиться в зоні відповідальності регіональної влади. У багатьох регіонах це призводить до того, що пацієнтам відмовляють у забезпеченні ЛЗ. Оскільки відсутня централізована система закупівель препаратів другого покоління, вартість їх вкрай висока. Внесення препаратів другого покоління в програму "7 нозологій" для пацієнтів з резистентними формами хронічного мієлолейкозу зробить терапію індивідуальної і дозволить надавати допомогу на рівні, що надається медициною в усьому світі. Крім того, за даними експертів, консолідована закупівля препаратів другого покоління в рамках програми "7 нозологій" не спричинить додаткового навантаження на державний бюджет.
"Ми сподіваємося, що надалі кожен пацієнт буде забезпечений ЛЗ і кваліфікованим спостереженням на території всієї Росії. Розширення списку препаратів для терапії ХМЛ та забезпечення їх повсюдною доступності бачиться нам наступною проблемою, яку належить вирішити за допомогою держави", - зазначила Лілія Матвєєва, директор АНО "Сприяння".
За даними шестирічного спостереження за хворими в пізньої хронічній фазі, загальна виживаність при терапії становить 88%. Безподієвості виживаність - 83%, повний гематологічний відповідь - 97%. Великий цитогенетичний відповідь отримана у 89% хворих, повний цитогенетичний відповідь - у 83%. У 93% хворих з повним цитогенетичним відповіддю немає прогресування ХМЛ до бластного кризу (БК) і фази акселерації (ФА). До 5-6 році спостереження: частота подій становить лише 0,4%, частота прогресування в ФА і БК -0%.
Однак, поряд з отримання оптимістичних результатів терапії, виникла необхідність враховувати ряд особливостей розвитку ХМЛ, поява додаткових аномалій, наявність первинної або придбаної резистентності до лікування. Препаратами першого покоління (на терапію першої лінії не відповідає приблизно 30% пацієнтів).
Впровадження нових препаратів пред'явило і нові вимоги до організації контролю над перебігом захворювання. Була показана роль моніторингу захворювання (цитогенетичного, молекулярного), який дозволяє виявляти ранні ознаки резистентності до проведеного лікування і приймати рішення про необхідність зміни терапії залежно від результатів лікування. В даний час всі лабораторії, що займаються моніторингом ефективності молекулярно спрямованої терапії ХМЛ, проходять процес стандартизації з референтними російськими і європейськими лабораторіями, що дозволяє здійснювати терапію і контролювати її ефективність на рівні міжнародних стандартів.
Накопичений до цього етапу великий клініко-лабораторний матеріал привів до створення російського регістра хворих на ХМЛ, який містить вичерпну інформацію щодо розвитку та особливостей хвороби кожного пацієнта. Регістр пацієнтів з ХМЛ дозволяє використовувати клінічні та лабораторні дані для оцінки адекватності терапії, своєчасності переходу на більш ефективну терапію (у разі резистентності до попереднього лікування), розрахунку потреби в ЛЗ індивідуально для кожного хворого і для регіонів країни в цілому.
Таким чином розроблена ціла інфраструктура, що сприяє якісної сучасної діагностики та терапії хворих МЛ, що проживають на території всієї Росії.
Витрати на лікування ХМЛ включають в себе витрати на діагностику, моніторинг захворювання, госпіталізацію пацієнтів, медикаментозну терапію, трансплантацію кісткового мозку. Бюджет - 5 млрд рублів на рік.
В даний час предметом обговорення є забезпечення доступності препаратів другого покоління ІТК для пацієнтів з ХМЛ - як для знову діагностованих, так і для хворих з неефективністю терапії ІТК першого покоління. Лікарі повинні отримати можливість приймати рішення щодо того, яке лікування вибрати для своїх пацієнтів, враховуючи їх індивідуальний ризик розвитку резистентності. У зв'язку з цим лікарі та пацієнти з нетерпінням очікують вирішення питання про включення препаратів 2-го покоління ІТК у федеральну програму пільгового забезпечення.
Крім того, препарати другого покоління дають надію на можливість лікування хворих на ХМЛ. У зв'язку з цим розроблена і впроваджується програма "Шлях до лікування". Це безпрецедентна довгострокова програма, що передбачає партнерство з спільнотою ХМЛ в ім'я майбутнього, в якому якомога більше хворих не потребуватимуть терапії.
"Шлях до лікування" в найближчому майбутньому призведе до економії бюджету в рамках федеральної програми забезпечення дорогими препаратами.
На думку д. М. Н., Професора, заст директора ФНКЦ дитячої гематології, онкології та імунології МОЗ РФ Олексія Масчан препарати 2-й лінії більше необхідні "старим" пацієнтам, т. к. препарати 1-й лінії на них не діють. Вони отримали їх "пізно", після того, як захворіли. "Препарати 2-й лінії більш ефективні, не вимагають великого контролю -" технологія "спростилася і витрати, відповідно зменшилися. Я сам займаюся трансплантацією кісткового мозку. Але тепер ми лікарі розуміємо - це тупик. Трансплантація буде йти, а їй на зміну прийде лікування ЛЗ. Адже ми, лікарі знаємо, що при трансплантації теж бувають рецидиви (1,5%), ми не можемо відстежити, чи всі хворі клітини ми прибрали, а при лікуванні препаратами нового покоління контроль став простіше і легше для пацієнта.
Що стосується копій і дженериків, то ми, лікарі виступаємо категорично проти заміни оригінальних препаратів копіями. З однієї простої причини - їх ніхто ніколи не перевіряв. Що там у них? Нікому невідомо. І всі ці розмови про підтримку вітчизняного виробника насправді - завуальована форма лобіювання вітчизняних фармбаронов.
Єдина перевага копій - це їх простота виготовлення в наших умовах. Як правило, дженерики всього на 10% дешевше оригіналів, а на виробництво витрачається всього 10% від того, що витратили розробники (90% коштів йде на розробку і клінічні дослідження). Так що наші лобісти отримають 1000% -ний дохід від копій. А ми - препарати з сумнівним змістом ".
Автономна некомерційна організація з надання допомоги хворим на онкологічні та онкогематологічні захворювання "Сприяння" ([email protected]) підписала колективне звернення Російського співтовариства пацієнтів з ХМЛ на ім'я Президента Росії, в якому просять Гаранта Конституції підтримати їх звернення в МОЗ РФ і Уряд і переглянути перелік препаратів для терапії ХМЛ за програмою "7нозологій". І тим самим забезпечити право громадян Росії на отримання необхідної медичної допомоги.
"Ми сподіваємося, - йдеться у зверненні, - що спільні зусилля пацієнтів та медичного співтовариства, представників органів державної влади, науковців та всіх небайдужих людей дозволять вирішити цю проблему".
